Tip1 diyabet tedavisinde yeni umut!

Virolog Dr. Semih Tareen’in de dahil olduğu Sana Biyoteknoloji’deki ekip Tip 1 diyabete yönelik yeni bir tedavi geliştirdi. Bu tedavi, başarı ve etki açısından adeta çığır açıcı nitelikte. Kendisiyle bu umut verici tedavinin ayrıntıları hakkında konuştuk.

Dr. Semih Tareen, Virolog
Röportaj: Sedef Çakır

Öncelikle sizi ve ekibinizi kutlarım. Bu tedavi, başarı ve etki açısından adeta çığır açıcı nitelikte. Tedavi sürecinin nasıl işlediği hakkında bilgi verebilir misiniz?

Ben teşekkür ederim. Tam olarak yaptığımız gelişme neydi? Şöyle, hücre tedavisi diye bir saha var. Hücre tedavisinde bir hastanın ya kendi hücreleri ya da başka bir insandan alınan, yani bir donörden alınan hücreler, laboratuvarda bir şekilde tasarlanıyor ve bu tasarlama sırasında genellikle genetiği değiştiriliyor belli bir amaç için. Sonrasında, laboratuvarda bu hücreler çoğaltılıyor, belli bir sayıya gelince de hastaya veriliyor. Bizim burada yaptığımız da bu şekilde. Hem hücre tedavisi hem gen terapisi uygulayarak bir kadavradan alınan beta hücrelerinin laboratuvarda virüsler kullanılarak tasarlanması ve ondan sonra da çoğaltılıp tek bir diyabet hastasına verilmesi. O şekilde bir tedavi.

Bu tasarlama nasıl oluyor tam olarak? Organ reddini biliyorsunuz. Örneğin kalp nakli, böbrek naklinde hep organ reddi diye bir konu söz konusu oluyor ve bizim teknolojimiz, şirketimizin teknolojisi bu organ reddinin önüne geçebilmek için yapılabilecek bazı genetik değişiklikler yapıyor. Bu bir veya iki gen değil, farklı farklı birden çok değişiklik yapmak gerekiyor. Örneğin, bir kısmında virüsler kullanarak gen nakli yapıyoruz, önemli bir geni veriyoruz. Bir kısmında da CRISPR denen metodu kullanarak bazı genleri yok ediyoruz. Yani bu şekilde hem gen ekleniyor hem gen çıkartılıyor bu hücrelerden ve bu şekilde bu hücreler hastanın bağışıklık sisteminden kaçacak hale geliyorlar.

Eklediğimiz genlerden bir tanesi de çok önemli bir gen aslında. Fetüsün genlerinin yarısı babadan geliyor. Yarısı babadan gelmesine rağmen anne tarafından reddedilmiyor. Bu reddedilmemesinin arkasında çok muazzam bir bilim var. Bunlardan bir tanesi de bir molekül ve bu molekülü biz virüs kullanarak bu hücrelere aktarıyoruz ki bunlar da benzer şekilde hastanın bağışıklık sistemi tarafından reddedilmesinler. Az önce dediğim gibi bu yeterli değil, birkaç değişiklik daha yapmak gerekiyor. Tasarlama bu şekilde yapılıyor. Sonrasında, bu hücreler laboratuvarda çoğaltılıyorlar. Tabii kontrollerden geçiyorlar yeteri sayıda hücre tasarlandı mı diye.

Biraz da hücre naklinden konuşalım. Şimdi, hücreleri tasarladınız, hasta ameliyat odasına geliyor. Aslında çok karışık bir ameliyat değil, çok basit bir ameliyat ama 90 dakika sürüyor ve hastanın koluna, ön kolundaki kasa bu hücreler farklı farklı yerlere enjekte ediliyorlar. Belli bir sayıda birkaç milyon, 20 ila 80 milyon arasında yanlış hatırlamıyorsam. Ondan sonra da, bu prosedür tam tamına baştan sonra 90 dakika sürüyor, bir buçuk saat sürüyor yani. Daha sonra, hasta taburcu oluyor ve hastanın takibi yapılıyor.

Tedavi sonrası yapılan kontroller sonucu tedavinin başarısı hakkında neler söyleyebilirsiniz?

Şimdilik sadece bir hastaya verildi ama sonuçlar olumlu. Hastaya 1987 yılında tip 1 diyabet teşhisi konmuş ve şimdi 42 yaşında. Hasta tabii tip 1 olduğu için insüline muhtaç. Hastanın c-peptid değerlerine baktığımızda c-peptid değerleri artık bu nakilden sonra tamamen normal gözüküyor. Ki bir tip 1 diyabet aslında böyle olmaz. Bir de öğün aldıktan sonra, yemek yedikten sonra yapılan testlerde de hastanın gayet sağlıklı bir şekilde insülini yarattığı görülüyor ve hasta en azından şimdilik bir aylık yapılan takipte tamamen tip 1’den kurtuldu. Tamamen tedavi edildi.

Bu önemli bir başarı çünkü ilk defa tıp ve bilim tarihinde ve hücre terapisi tarihinde bağışıklık baskılayıcı ilaç kullanmak zorunda kalmadan bir tip 1 tedavisi yapıldı. Buna benzer başka tedaviler var. Örneğin, yine hücre nakli yapılıyor fakat hastanın bağışıklık baskılayıcı ilaçlar alması gerekiyor hayatı boyunca bu hücreler reddedilmesin diye. Bizim tedavide öyle değil. Bir ay sonra yapılan kontrollerde de bu hücrelerin hala kolda mevcut olduğu, yani reddedilmediği görüldü. Bu büyük bir başarı ve bu tedavideki diğer benzer tedavilerden ayıran en önemli özellik bu.

Peki, bundan sonraki süreçte neler olacak?

Şimdi bu hastanın tabii takibi devam edecek. Umarız ki sadece bir ay değil, altı ay, bir sene, on sene, hatta ömür boyu bu hücreler reddedilmeyecekler ve işlerini görecekler. Reddedilseler bile gerekirse bu hastaya benzer bir hücre nakli tekrar yapılabilir. Artık yılda bir kere bile gerekse o bile muazzam bir şey değil mi tip 1 hastaları için? Şimdi bir de birkaç hastada daha denenmesi gerekiyor tabii. Bu sadece ilk hastamızdı. Birkaç hastada daha denenmesi gerekiyor. Ondan sonra da zaten bu hikayenin başarısı devam edecek. Bundan önce biz maymun deneylerinde ve fare deneylerinde zaten benzer başarıları gördük. Dolayısıyla, o başarılar bize çok büyük bir ümit verdi. Şimdi de tabii insan deneylerinde yapıyoruz ve umarız bu başarılar devam eder.

Bu tedavide karşılaşabileceğimiz engeller var mı ve Türkiye’de ne zaman onaylanabilir?

Şimdi, hücre terapisi, gen terapisi kolay bir şey değil. Aldığınız bir hap, bir ilaç değil. Özel laboratuvarlar gerekiyor. O gen naklinin sağlanacağı virüsler ve CRISPR gibi teknolojilerin üretilmesi gerekiyor. Bunun için GMP yani Good Manufacturing Practice gerekiyor. Bunlar tabii pahalı tedaviler. O yüzden yatırımlar gerekiyor. Bu yüzden, bu tedaviler daha çok Amerika ve Avrupa’daki ülkelerde görülüyor. Türkiye’de ne yazık ki sadece akademik seviyede yapılıyor bu tür araştırmalar. Bu da güzel bir şey ama akademik seviyeden bunun uygulamalı olarak halka ulaşması çok farklı.

Hani akademik başarılar güzel ama halka bunu bir tedavi olarak ulaştırmak tamamen farklı bir olay. Bunun için az önce bahsettiğim gibi yatırımlar gerekiyor ve biyoteknolojik bir altyapı gerekiyor. Bu yüzden, bu tedavi ne zaman onaylanır veya insanlara ne zaman ulaşır sorusunun cevabı şu. Eğer her şey yolunda giderse Amerika Birleşik Devletleri’nde büyük ihtimalle 3 ile 5 sene içerisinde onaylanır. Avrupa’da da benzer 5 ile 10 sene olabilir. Ama Türkiye’ye tabii gelmesi çok daha uzun sürebilir ne yazık ki.

Peki, Türkiye’deki hastalar Amerika’da veya Avrupa’da bu tedaviye ulaşabilir mi? Bu teoride mümkün ama pratikte biraz zor. Neden? Bu tedaviler dediğim gibi öyle sıradan bir ilaç değiller. Bir hap değiller. Bunlar çok karışık kompleks hücre tedavileri. Bunları uygulayan merkezlere gidip o şekilde bunu temin etmeleri gerekecek. Bunu yaparken de tabii ki de o ülkeye giriş çıkış vizesi ondan sonra da bu tedaviyi karşılayabilmeleri için artık o zaman nasıl olacak bilmiyorum. Sigortaları mı karşılayacak? Kendi ceplerinden mi karşılayacaklar? Bütün bunların yerine oturması gerekiyor. Bu da tahmin edeceğiniz gibi o kadar sıradan, kolay bir olay değil. Bir de tabii şöyle bir şey var. Mesela ben ve benim gibi bilim insanları elbette bir gün bu teknolojileri Türkiye’ye getirmek isteriz. Bu da tabii konuşulabilir yani bunların Türkiye’de geliştirilmesi konusu elbette konuşulabilir. Ben şahsen böyle bir şeye açığım ama böyle bir şeyin yapılması için tabii ki çok büyük bir altyapı, çok büyük bir hükümet ve yatırımcı desteği gerekiyor. Bunlar yerine oturursa eminim ki bu tedaviler de Türkiye’de geliştirilebilir. Bu da önemli.

Bir de eklemek istediğim bir şey daha var. Bilim her zaman takım işidir. Yani tek bir kişinin başarısı değil. Ben ve benim takımım bizler moleküler biyolog ve virologlarız. Bizler özellikle gen naklinde virüslerin nasıl tasarlanacağını ve hücrelere genetik naklin nasıl yapılacağı üzerine özelleşmiş uzmanlarız. Bizim yaptığımız bu tedavinin ufak bir parçası. Dolayısıyla, bu tedavi tabii ki asla benim tedavim değil yani benim tek başıma geliştirdiğim bir tedavi değil. Bu tedavinin arkasında bir sürü beyin var. Bir sürü çaba, bir sürü yatırım, yani milyonlarca dolarlık yatırımlar var. Biz de bunun ufak bir parçasıyız ve bunun bir parçası olmaktan da tabii çok büyük gurur ve mutluluk duyuyoruz. Onu da belirtmek istedim çünkü bilim o şekilde ilerliyor. Özellikle uygulamalı bilim, biyoteknoloji sahasında asla tek bir kişinin başarısı değil. Bir sürü kurumun, yatırımların, bilim insanlarının, avukatların vesaire herkesin bir araya gelerek sağladığı bir şey.

Çok teşekkürler zaman ayırdığınız için. GazeteBilim olarak başarılarınızın devamını diliyoruz.

Ben teşekkür ederim.