CRISPR sadece kesmeye yarayan bir makasa değil; istediğiniz kata gidebilen, ne isterseniz onu taşıyan bir asansöre benziyor.
Haber: Emrah Maraşo
Geçtiğimiz günlerde İngiltere’de çok önemli bir bilimsel gelişme yaşandı. CRISPR olarak bilinen ve 2020 yılında kâşiflerinin Nobel Ödülü aldığı gen düzenleme teknolojisi ilk kez tedavi için onaylandı. BBC’nin haberine göre tedavi şu şekilde ilerliyor:
“Gen düzenleme, DNA’nın hassas bir şekilde manipüle edilmesini sağlar. Tedavi, bir hastanın kanından kemik iliği kök hücrelerinin alınmasını içerir.
Bir laboratuvarda, gen düzenleme aracı Crispr, hücrelerin DNA’sında hassas kesikler yapmak için moleküler makas kullanır ve böylece hatalı geni devre dışı bırakır. Değiştirilen hücreler geri aşılanarak vücudun işlevsel hemoglobin üretmeye başlaması sağlanıyor.
Denemelerde 29 orak hücre hastasından 28’i şiddetli ağrılardan kurtulmuş ve 42 beta talasemi hastasından 39’u en az bir yıl boyunca kan nakline ihtiyaç duymamıştır. Bunun kalıcı bir çözüm olabileceği umuluyor.
Denemeler İngiltere, ABD, Fransa, Almanya ve İtalya’da devam ediyor.”
Konuyla ilgili ODTÜ Biyolojik Bilimler Bölümünden, GazeteBilim Yayın Kurulu Üyesi Dr. Öğr. Üyesi Seçkin Eroğlu şunları söyledi:
CRISPR’ın doğuşu
CRISPR’a giden yolu bakteri DNA’sı üzerinde virüslere ait olması gereken DNA parçaları bulunması açtı. Sonradan anlaşıldı ki, bakteriler virüslerle olan savaşlarını kazandıklarında, onların bir parçalarını kesip bir daha gelirlerse çok daha etkili savaşabilmek için kendi DNA’larına katıyorlar. Bu etkili savaş şu mekanizmaya dayanıyordu: Bakterideki bazı özel proteinler bakterideki virüs DNA’sının eşini yeni saldıran virüslerde arıyor, bulursa onları keserek virüsü etkisiz hale getiriyordu. Bilimciler bu özel proteinleri ve bakterinin savunma sistemini DNA’nın çeşitli yerlerini istedikleri yerden kesebilmek için kullanabileceklerini fark etti. Bu yönteme CRISPR adını verdi. CRISPR aynı zamanda moleküler makas olarak da sıklıkla anıldı.

CRISPR’ın farkı
CRISPR’dan daha önce de DNA’yı kesebiliyorduk, fakat bu kesme işlemi ancak DNA’da 4-6 harf yan yana olduğunda gerçekleşiyordu -DNA alfabesindeki harflerden bahsediyoruz, A,T,G,C-. Bunun dezavantajı milyarlarca harften oluşan DNA’da aynı 4-6 harflik kelimeler yüzlerce kez tekrarlandığı için DNA’nın yalnız bir yerini kesmenin imkânı kalmıyordu. CRISPR ise 20’den fazla harf uyuyorsa kesiyor; 3 milyarlık DNA’da 20 harflik başka hiç tekrarlamayan kelimeler bulmak ise mümkün ve kolaydır.

Yeni bir çığır açılabilir
Moleküler makas olarak başlayan CRISPR teknolojisi geçtiğimiz senelerde çok hızlı bir şekilde çeşitlendi. Bence artık asansör analojisi makastan daha geçerlidir. CRISPR sadece kesmeye yarayan bir makasa değil; istediğiniz kata gidebilen, ne isterseniz onu taşıyan bir asansöre benziyor. Artık bilimciler CRISPR’a enzimler yüklüyorlar, CRISPR DNA’nın doğru yerine bu enzimleri taşıyor, bu enzimler ise DNA’yı yalnızca kesmiyor; ekleme çıkarma yapabiliyor veya mevcut harfi başka harfe dönüştürebiliyor. CRISPR’a yüklenebilen enzimlerin çeşitleri ve bunların kullanım alanları baş döndürücü bir hızla artıyor.
CRISPR nedenini çok iyi bildiğimiz bazı genetik hastalıkları tedavi edebilmemizin yolunu açıyor. İngiltere’de CRISPR’ın orak hücre anemisi gibi bazı hastalıkların tedavisinde kullanılabileceğine dair izinler alındı, bu çalışmaların başarılı olması CRISPR’ın diğer hastalıkların tedavisinde de kullanımının önünü çok hızlı bir şekilde açabilir ve genetik hastalıkların tedavisinde yeni bir çığır açabilir.

